基因組工程化的方法和組合物技術

本文公開用于插入編碼在疾病或病癥諸如溶酶體貯積病中異常表達的蛋白質的轉基因序列的方法和組合物。

【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】201480067248

【技術保護點】
一種鋅指蛋白，其包含稱為并且排序為F1至F5或F1至F6的五個或六個鋅指結構域，如在表1、2或5的單行中示出。

【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】2013.12.09 US 61/913,838;2014.02.24 US 61/943,8841.一種鋅指蛋白，其包含稱為并且排序為F1至F5或F1至F6的五個或六個鋅指結構域，如在表1、2或5的單行中示出。2.一種融合蛋白，其包含如權利要求1所述的鋅指蛋白和野生型或工程化裂解結構域或裂解半結構域。3.一種多核苷酸，其編碼一種或多種如權利要求1或權利要求2所述的蛋白質。4.一種表達載體，其包含如權利要求3所述的多核苷酸。5.如權利要求4所述的表達載體，其中所述載體是AAV載體。6.如權利要求5所述的表達載體，其中所述AAV載體是AAV2/8載體。7.一種藥物組合物，其包含如權利要求4至6中任一項所述的表達載體。8.一種裂解細胞中的白蛋白基因的方法，所述方法包括：將一種或多種如權利要求4至6中任一項所述的表達載體在使得所述一種或多種蛋白質得以表達并且所述白蛋白基因得以裂解的條件下引入所述細胞中。9.如權利要求8所述的方法，其中所述修飾包括將供體序列整合至所述裂解白蛋白基因中。10.如權利要求9所述的方法，其中使用AAV載體引入所述供體序列。11.如權利要求10所述的方法，其中所述AAV載體是AAV2/8載體。12.如權利要求8至11中任一項所...

【專利技術屬性】
技術研發人員：J·C·米勒，D·帕斯喬恩，E·J·瑞巴，T·韋克斯勒，張雷，
申請(專利權)人：桑格摩生物科學股份有限公司，
類型：發明
國別省市：美國;US