【技術實現步驟摘要】
【國外來華專利技術】
技術介紹
技術實現思路
【技術保護點】
1.編碼多重單向導RNA(sgRNA)的核酸，其從5’至3’包含：
2.權利要求1所述的核酸，其還包含位于第二核酸分子3’處的第三核酸分子，其中第三核酸正向編碼第一切割位點和第三修飾的sgRNA，
3.權利要求1所述的核酸，其還包含位于第一核酸分子5’處的第三核酸分子，其中第三核酸反向編碼第一切割位點和第三修飾的sgRNA，
4.權利要求2所述的核酸，其還包含位于第一核酸分子5’處的第四核酸分子，其中第四核酸分子反向編碼第二切割位點和第四修飾的sgRNA，
5.權利要求1至4中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgRNA中的一個或更多個包含SEQ?ID?NO:17、18或19。
6.權利要求2至4中任一項所述的核酸，其中所述第一切割位點、所述第二切割位點或這兩者編碼自切割RNA。
7.權利要求6所述的核酸，其中所述自切割RNA是前體轉運RNA(前體tRNA)或自切割核酶。
8.權利要求7所述的核酸，其中所述第一切割位點編碼前體tRNA，所述第二切割位點編碼來自不同生物體的前體t
9.權利要求1至8中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgRNA中的一個或更多個包含與EEF1α2、Fst、Pdx1、klotho、utrophin、interleukin?10、Six2、OCT4、SOX2、KLF4、c-MYC、MyoD、Mef2b或Pax7的啟動子區域內的序列互補的靶向序列。
10.權利要求1至9中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgRNA中的一個或更多個包含與SEQ?ID?NO:10-15或42-48中的任何一個具有至少90％序列同一性的序列，包含SEQ?ID?NO:10-15或42-48中的任何一個，或者由SEQ?ID?NO:10-15或42-48中的任何一個組成。
11.權利要求1至10中任一項所述的核酸，其中所述第一修飾的sgRNA序列：
12.權利要求1至11中任一項所述的核酸，其中所述第二修飾的sgRNA序列
13.權利要求2至12中任一項所述的核酸，其中所述第三修飾的sgRNA序列
14.權利要求3至13中任一項所述的核酸，其中所述第四修飾的sgRNA序列
15.權利要求1至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
16.權利要求2至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
17.權利要求3至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
18.權利要求4至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
19.權利要求1至18中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgRNA中的一個或更多個是dgRNA。
20.編碼多重crisper?RNA(crRNA)的核酸，其從5’至3’包含：
21.權利要求20所述的核酸，其還包含第二啟動子，第二啟動子可操作地連接到編碼第三crRNA或單向導RNA(sgRNA)的第三核酸分子。
22.權利要求21所述的核酸，其中
23.權利要求20至22中任一項所述的核酸，其中所述第一或第二切割位點編碼前體轉運RNA(前體tRNA)或自切割核酶。
24.權利要求23所述的核酸，其中所述第一切割位點編碼前體tRNA，所述第二切割位點編碼自切割核酶。
25.權利要求20至24中任一項所述的核酸，其中所述修飾的tracrRNA
26.權利要求20至25中任一項所述的核酸，其中所述第一crRNA、第二crRNA、第三crRNA或sgRNA包含與EEF1α2、Fst、Pdx1、klotho、utrophin、interleukin?10、Six2、OCT4、SOX2、KLF4、c-MYC、MyoD、Mef2b或Pax7的啟動子區域內的序列互補的靶向序列。
27.權利要求20至26中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二或第三crRNA：
28.權利要求20至27中任一項所述的核酸，其中所述sgRNA
29.權利要求20至28中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
30.權利要求20至29中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
31.權利要求20至30中任一項所述的核酸，其中所述sgRNA是死亡向導RNA(dgRNA)。
32.RNA分子，其由權利要求1-31中任一項所述的核酸分子編碼。
33.病毒載體，其包含權利要求1-31中任一項所述的核酸。
...【技術特征摘要】
【國外來華專利技術】
1.編碼多重單向導rna(sgrna)的核酸，其從5’至3’包含：
2.權利要求1所述的核酸，其還包含位于第二核酸分子3’處的第三核酸分子，其中第三核酸正向編碼第一切割位點和第三修飾的sgrna，
3.權利要求1所述的核酸，其還包含位于第一核酸分子5’處的第三核酸分子，其中第三核酸反向編碼第一切割位點和第三修飾的sgrna，
4.權利要求2所述的核酸，其還包含位于第一核酸分子5’處的第四核酸分子，其中第四核酸分子反向編碼第二切割位點和第四修飾的sgrna，
5.權利要求1至4中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgrna中的一個或更多個包含seq?id?no:17、18或19。
6.權利要求2至4中任一項所述的核酸，其中所述第一切割位點、所述第二切割位點或這兩者編碼自切割rna。
7.權利要求6所述的核酸，其中所述自切割rna是前體轉運rna(前體trna)或自切割核酶。
8.權利要求7所述的核酸，其中所述第一切割位點編碼前體trna，所述第二切割位點編碼來自不同生物體的前體trna。
9.權利要求1至8中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgrna中的一個或更多個包含與eef1α2、fst、pdx1、klotho、utrophin、interleukin?10、six2、oct4、sox2、klf4、c-myc、myod、mef2b或pax7的啟動子區域內的序列互補的靶向序列。
10.權利要求1至9中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgrna中的一個或更多個包含與seq?id?no:10-15或42-48中的任何一個具有至少90％序列同一性的序列，包含seq?id?no:10-15或42-48中的任何一個，或者由seq?id?no:10-15或42-48中的任何一個組成。
11.權利要求1至10中任一項所述的核酸，其中所述第一修飾的sgrna序列：
12.權利要求1至11中任一項所述的核酸，其中所述第二修飾的sgrna序列
13.權利要求2至12中任一項所述的核酸，其中所述第三修飾的sgrna序列
14.權利要求3至13中任一項所述的核酸，其中所述第四修飾的sgrna序列
15.權利要求1至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
16.權利要求2至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
17.權利要求3至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
18.權利要求4至14中任一項所述的核酸，其中所述核酸分子
19.權利要求1至18中任一項所述的核酸，其中所述第一、第二、第三或第四修飾的sgrna中的一個...
【專利技術屬性】
技術研發人員：J·C·伊茲皮蘇亞貝爾蒙特，王超，廖信凱，P·雷迪，
申請(專利權)人：薩克生物研究學院，
類型：發明
國別省市：
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